Un nuevo tratamiento en el INSN abre una esperanza para un paciente con Hemofilia “A” severa con inhibidores

Breña, 02/12/25.-A sus cortos tres años, Cristopher —un pequeño trujillano de mirada vivaz— ha debido aprender a vivir con límites que ningún niño debería conocer. Cada caída, por mínima que fuera, puede transformarse en un hematoma interno severo y un simple golpe, incluso en medio de un juego inocente, puede desencadenar una hemorragia cerebral lo que pone en riesgo su vida. Diagnosticado con Hemofilia A severa con inhibidores —una de las complicaciones más complejas y peligrosas de este trastorno hemorrágico— el pequeño sigue su instinto de correr, saltar y jugar como cualquiera de su edad, mientras su familia busca una alternativa segura y eficaz.

Hoy, esa historia empieza a cambiar. El Instituto Nacional de Salud del Niño (INSN) Breña marcó un hito al iniciar por primera vez el tratamiento con Emicizumab, un medicamento de alto costo que ofrece una alternativa segura y eficaz para pacientes como Cristopher, que ya no responden a las terapias tradicionales. “Este medicamento le permitirá una mejor calidad de vida”, explica la Dra. Katia Salas Arbizú, jefa del Servicio de Hematología Clínica.

El INSN reporta cerca de 100 niños con hemofilia: 80% corresponde al tipo A (deficiencia del factor VIII) y un 20% al tipo B (deficiencia del factor IX). En ese universo, Cristopher representa el caso más complejo porque fue diagnosticado con Hemofilia A severa con inhibidores; es decir, el niño no podía recibir tratamientos tradicionales (como factor VIII) y ante cualquier golpe leve se desencadenaban hematomas y hemorragias internas graves.

Cristopher llegó a Lima el año pasado por un episodio de hemorragia interna. Luego a mediados de enero del 2025, el menor retornó con su padre al INSN para ser operado cuando se reveló que presentaba una hemorragia cerebral debido a una caída. Tras su recuperación, se confirmó que el tratamiento tradicional que era aplicarle el factor VIII no respondía, por ello se buscó la colocación de “bypaseadores”, pero con dificultad de acceso venoso.

Por ello, el paciente dependía de los llamados “bypaseadores” también conocidos como "agentes de desvío" o "puentes", que promueven la coagulación de la sangre de una manera diferente. Este tipo de fármaco para Cristopher debido a su costo elevado fue obtenido, a través de donaciones por parte de la Asociación Peruana de la Hemofilia (Aspeh Perú). Sin embargo, su aplicación era dolorosa debido a que era, a través, de vía endovenosa, y las venas del pequeño eran difíciles de encontrar, por lo que se buscaba otro tratamiento.

La llegada del Emicizumab, un anticuerpo monoclonal que imita la función del factor VIII y se administra por vía subcutánea, abrió una puerta de nuevo tratamiento en el INSN. Su uso fue posible gracias al financiamiento del Fondo Intangible Solidario de Salud (Fissal), que por primera vez destinó presupuesto para adquirir este medicamento, cuyo frasco puede costar alrededor de S/ 6 000. Cristopher ya inició el pasado 11 de noviembre su fase de inducción con una dosis semanal, para luego continuar con aplicaciones mensuales.

La ampolla subcutánea fue colocada por una enfermera de la Unidad de Hospital de Día del centro pediátrico, lugar donde el paciente recibe su tratamiento.

“Gracias al esfuerzo institucional, logramos obtener por primera vez este medicamento que mejorará su calidad de vida. La aplicación no es intravenosa, y cuando sea mensual permitirá menos viajes de Trujillo a Lima. Esperamos ver pronto a un niño feliz y sin complicaciones”, explicó la Dra. Katia Salas.

Para la familia de Cristopher, este avance representa una nueva oportunidad tras meses de incertidumbre. Su padre, Félix Aranda, recuerda el momento en que todo cambió: “Mi hijo tuvo una hemorragia cerebral en enero. Ahí nos dijeron que su cuerpo ya no aceptaba el factor VIII. Probamos con los “bypaseadores” y todo lo posible, pero aun así era difícil encontrar vía”, relató mientras sostenía al pequeño en brazos.

“Mi hijo corre y salta. Es fuerte. Pero cuando está con hematomas no quiere que lo toquen por el dolor y se estresa por no poder moverse. Él inició el jardín en setiembre de este año, pero ya no acude debido a un golpe en la rodilla. Yo creo que Dios debe tener un propósito con él, y nosotros seguimos adelante. Ahora, con este nuevo medicamento, tenemos la esperanza de que mejore y ya no sufra tanto”, agregó.

El caso de Cristopher se convierte en un referente dentro del INSN y abre camino para que otros niños con condiciones similares puedan recibir este tratamiento sin ser derivados a otros hospitales. El equipo de Hematología y la Unidad de Hospital de Día confía en que su evolución permitirá avanzar hacia procesos de inmunotolerancia y ampliar el acceso a esta terapia.

La Hemofilia A es un trastorno hemorrágico poco frecuente, generalmente hereditario, causado por la deficiencia del factor VIII. Representa cerca del 85% de los casos de hemofilia, y en su forma severa obliga a las familias a extremar cuidados y evitar deportes de contacto como fútbol, artes marciales o baloncesto debido al riesgo de hemorragias internas, y se torna más complicada con la presencia de inhibidores.

Hoy, por primera vez, Cristopher inicia un tratamiento que promete en futuro devolverle estabilidad, seguridad y, sobre todo, la posibilidad de vivir su infancia lejos del dolor. Su historia marca un hito para el INSN y abre una nueva etapa en el manejo avanzado de la hemofilia pediátrica en el país.