MINSA publicó evaluaciones de tecnologías sanitarias relacionadas a las enfermedades huérfanas o raras

El Ministerio de Salud liderado por el Dr. Cesar Vásquez Sánchez, a través del Instituto Nacional de Salud (INS) y su Centro de Evaluación de Tecnologías en Salud (CETS) publicó dos evaluaciones de Tecnologías Sanitarias (ETS) sobre las enfermedades huérfanas o raras.

Se trata de las evaluaciones de Tecnologías Sanitarias del Vemurafenib para pacientes pediátricos con Histiocitosis de Células de Langerhans de alto riesgo; y del Dimetilfumarato en el tratamiento de la Esclerosis Múltiple Remitente Recurrente.

Estas evaluaciones tienen como objetivo fortalecer la toma de decisiones informadas en el sector salud y mejorar el acceso a tratamientos innovadores para pacientes con enfermedades raras y crónicas de alto impacto en la salud pública, contribuyendo a la mejora de la calidad de vida y al uso eficiente de los recursos sanitarios en el país.

La ETS-EMC CETS-01-2024 evalúa el uso de vemurafenib en pacientes pediátricos con diagnóstico de Histiocitosis de Células de Langerhans (HCL) de alto riesgo y mutación BRAF V600, cuya enfermedad ha sido refractaria a dos líneas de tratamiento previas.

La HCL es una enfermedad rara que afecta principalmente a niños, con una incidencia de 4 a 8 casos por millón de habitantes. Entre el 38% y el 64% de los pacientes pediátricos con HCL presentan la mutación BRAF V600E, la cual está asociada con una progresión más agresiva de la enfermedad.

A pesar de los tratamientos convencionales, hasta un 30% de los pacientes con HCL de alto riesgo no responden a la terapia inicial y un 27% presentan recaídas.

En este contexto, el vemurafenib, un inhibidor de la serina-treonina quinasa BRAF, representa una alternativa terapéutica innovadora que podría mejorar los desenlaces clínicos en estos pacientes.

La ETS-C 02-2024 analiza la eficacia y seguridad del dimetilfumarato en el tratamiento de adultos con Esclerosis Múltiple Remitente Recurrente (EMRR) que han presentado fracaso terapéutico con interferón beta.

La Esclerosis Múltiple (EM) es una enfermedad autoinmune del sistema nervioso central que afecta la calidad de vida de los pacientes debido a episodios de inflamación y desmielinización.

En el Perú, la prevalencia estimada en 2016 fue de 9.12 casos por cada 100,000 habitantes, siendo la EMRR el subtipo más frecuente, representando el 85% de los casos. Esta variante de la enfermedad se caracteriza por episodios recurrentes de recaídas y remisiones, impactando significativamente la funcionalidad de los pacientes.

El dimetilfumarato es una terapia modificadora de la enfermedad que busca reducir la frecuencia y gravedad de las recaídas, retardar la progresión de la enfermedad y mejorar la calidad de vida de los pacientes con EMRR que no han respondido al tratamiento con interferón beta.

Para más información sobre estas evaluaciones, visite nuestra página web en: https://www.gob.pe/institucion/ins/informes-publicaciones/tipos/218